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尊龙凯时人生就是博官方网站|阿凡达3d版|5年新生！邦耀生物全球首例CRISPR


2025-09-13 23:19:51 | 来源：尊龙凯时人生就是搏z6com医药



       

　　2020 年 7 月ღ✿，上海邦耀生物科技有限公司（简称“邦耀生物”）与中南大学湘雅医院合作ღ✿，成功完成了亚洲首例通过基因编辑技术治疗（简称“地贫”）的临床试验ღ✿。在该项临床研究中ღ✿，两例接受治疗的患者分别为 7 岁和 8 岁的输血依赖型重型 β-地贫男孩ღ✿，在接受治疗后均成功摆脱输血依赖ღ✿；值得一提的是ღ✿，其中一位男孩（化名“希希”）是世界上首位通过 CRISPR 基因编辑技术治愈的 β0/β0 型重度地贫患者——这种类型是 β-地中海贫血中最严重的类型ღ✿。

　　如今尊龙凯时人生就是博官方网站ღ✿，5 年过去了ღ✿，邦耀生物宣布ღ✿，这位全球首例接受CRISPR 基因编辑疗法（邦耀生物管线 型重度地贫患者ღ✿，已连续摆脱输血依赖超过五年ღ✿。从终身无法脱离输血袋到自由奔跑ღ✿，他的生活彻底改变ღ✿。这标志着基因编辑治疗遗传性血液疾病的一项重大里程碑ღ✿。

　　2013 年ღ✿，希希ღ✿，出生在湖南ღ✿，仅 9 个月大时就被确诊为最严重的 β0/β0 型重度地贫ღ✿。这意味着他需要终生定期输血和除铁治疗才能维持生命ღ✿，沉重的医疗负担让他成为“百万宝宝”ღ✿，也让家庭陷入绝望——寻找全相合造血干细胞移植配型难如登天ღ✿。

　　希希的主治医生ღ✿、中南大学湘雅医院的付斌教授带来了一项革命性临床研究的消息ღ✿：邦耀生物正在开展利用 CRISPR 基因编辑技术（管线）治疗重型地贫的研究ღ✿。抱着最后一线希望ღ✿，希希父母毫不犹豫地同意参与ღ✿，希希由此成为全球首例接受 CRISPR 基因编辑治疗的 β0/β0 型重度地贫患者ღ✿。

　　整个治疗过程令人惊喜ღ✿：仅仅 56 天后ღ✿，希希便成功“脱贫”——彻底摆脱了输血依赖ღ✿！如今ღ✿，5 年过去了ღ✿，满 12 周岁的希希即将升入初中ღ✿。希希父母感慨万分ღ✿：“沉积在心里的大石头终于落地了ღ✿！生活充满希望阿凡达3d版ღ✿。看着希希每天充满活力ღ✿，我们无比幸福ღ✿。感谢付斌教授和邦耀生物的科学家们ღ✿，给了宝贝重生阿凡达3d版ღ✿！”

　　这项临床实验的研究者（PI ）付斌教授表示ღ✿：“希希得到 BRL-101 基因治疗后的恢复情况非常理想ღ✿！仅 2 个月内就脱离输血ღ✿，血红蛋白持续保持在正常范围ღ✿。并且治疗过程安全ღ✿，没有发生严重合并症尊龙凯时人生就是博官网登录ღ✿，也没有明显的慢性合并症ღ✿，外表生长完全正常ღ✿。近期随访显示ღ✿，希希和另一名同期接受基因治疗的男孩望望（化名）的身体各项指标都很好ღ✿，血红蛋白已达 140g/L 左右ღ✿，孩子们得到了健康成长ღ✿。这项临床项目的成功实施ღ✿，离不开邦耀生物公司已处于世界领先水平的基因编辑技术ღ✿。这是科技的胜利ღ✿，更是对患者苦难的回应ღ✿，不断突破‘不可能’的边界ღ✿。”

　　从 7 岁到如今健康的 12 岁尊龙凯时人生就是博官方网站ღ✿，希希兴奋地表达自己的梦想ღ✿：“希望好好读书ღ✿，长大后当医生ღ✿，像付伯伯一样帮助更多人ღ✿。”

　　地中海贫血是一种因珠蛋白基因缺陷导致血红蛋白合成障碍的遗传性血液病ღ✿，重型患者生存质量极差ღ✿。传统根治方法依赖异基因造血干细胞移植ღ✿，但面临费用昂贵和配型极其困难两大难题ღ✿，且有移植排斥ღ✿、移植物抗宿主病（GvHD）ღ✿、感染等高风险ღ✿。

　　邦耀生物 BRL-101 基因疗法的出现带来了曙光ღ✿。其原理与全球首款上市的 CRISPR 疗法 CASGEVY™ 类似ღ✿：利用 CRISPR 基因编辑 BCL11A 位点对患者的造血干细胞进行基因修饰ღ✿，修饰后的造血干细胞回输到患者体内ღ✿，通过自我更新和分化重建修饰细胞群体尊龙凯时人生就是博官方网站ღ✿，从而达到治疗血液系统疾病的目的ღ✿，可实现“一次给药ღ✿，终身治愈”的优势ღ✿。并且ღ✿，邦耀生物 BRL-101 产品使用电转方式递送基因编辑物料ღ✿，避免了病毒载体随机插入造血干细胞引起的安全性问题ღ✿。此前 2023 年 10 月 31 日ღ✿，针对 CASGEVY™ 脱靶问题ღ✿，在美国 FDA 召开的细胞ღ✿、组织和基因治疗咨询委员会会议上ღ✿，便引用了邦耀生物分别于 2019ღ✿、2022 年发布在Nature Medicine的两篇论文尊龙凯时人生就是博官方网站ღ✿，用来佐证该产品的安全性ღ✿。

　　2019年ღ✿： 《Nature Medicine》发表研究ღ✿，奠定基因治疗治愈遗传性血液病的理论基础ღ✿。

　　2020年ღ✿： 与中南大学湘雅医院付斌教授合作ღ✿，全球首例成功治愈β0/β0型重度地贫患儿ღ✿，临床成果发布ღ✿。

　　2021年ღ✿： 与解放军联勤保障部队第923医院张新华教授合作ღ✿，在广西首次实现3名地贫患儿临床治愈ღ✿。

　　2022年ღ✿： 《Nature Medicine》发表论文ღ✿，报告首例重型地贫患者治愈超2年的显著疗效ღ✿；同年ღ✿，BRL-101基因治疗产品获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验（IND）批件ღ✿。

　　2023年ღ✿： 与广西医科大学第一附属医院赖永榕教授合作ღ✿，完成中国首例成人重型地贫患者治愈ღ✿，攻克全球成人地贫的治疗难题ღ✿。

　　2024年ღ✿： 完成BRL-101基因治疗产品的1期注册临床研究ღ✿，全球范围内共帮助15例地贫患者获得治愈ღ✿。同年ღ✿，与广西医科大学第一附属医院赖永榕教授合作ღ✿，完成中国首例基因治疗外籍镰刀型细胞贫血病（镰贫）患者获得成功ღ✿。

　　邦耀生物创始人&董事长刘明耀教授表示ღ✿：“临床数据充分证明ღ✿，邦耀生物基因疗法靶向精准ღ✿、安全性高ღ✿、疗效显著且持久ღ✿，能大幅降低患者长期治疗的经济负担ღ✿，是更普惠的基因疗法ღ✿。目前ღ✿，我们还在探索该疗法对镰刀型细胞贫血病的治疗（管线）尊龙凯时人生就是博!ღ✿，ღ✿，并且成功完成了中国首例外籍镰贫患者治疗ღ✿。未来ღ✿，邦耀将继续携手全球临床专家ღ✿，共同推进这项基因疗法的落地ღ✿，期待早日造福全球地贫ღ✿、镰贫及其他遗传性血液病患者ღ✿。”

　　目前ღ✿，邦耀生物BRL-101基因疗法因突破性成果已连续入选美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会尊龙凯时人生就是博·(中国)官网ღ✿！ღ✿、欧洲血液学协会（EHA）年会ღ✿、美国血液学会（ASH）年会等多个顶级国际学术会议ღ✿，并荣获2024年度中国罕见病领域首个奖项——金蜗牛奖“罕见病产业推动奖”ღ✿；相关研究成果被写入《中国地贫防治蓝皮书》（2020）ღ✿、《共同富裕下的中国罕见病药物支付》（2022）等报告中ღ✿，极具影响力ღ✿。

　　上海邦耀生物科技有限公司致力于成为新商业文明时代全球领先的细胞基因药企尊龙凯时人生就是博官方网站ღ✿，邦耀生物以“以基因编辑技术引领创新ღ✿，开发突破性疗法ღ✿，造福全人类”为使命ღ✿，依托自主研发中心及与高校共建的“上海基因编辑与细胞治疗研究中心”ღ✿，目前已产生100多项专利成果阿凡达3d版ღ✿，有19个项目在20余家知名医院开展临床试验ღ✿，5个项目已获批INDღ✿，正式进入注册临床试验阶段ღ✿，还有多个项目进入IND申报阶段尊龙凯时人生就是博官方网站ღ✿。其中ღ✿，基因编辑治疗β-地中海贫血症ღ✿、非病毒定点整合PD1-CAR-Tღ✿、以及UCAR-T等项目已经取得优异临床效果ღ✿，具有全球领先性ღ✿，并在Natureღ✿、Cellღ✿、Nature Medicine阿凡达3d版ღ✿、Nature biotechnology等知名学术期刊上发表多篇学术论文ღ✿。邦耀生物已搭建基因编辑技术创新平台ღ✿、造血干细胞平台ღ✿、非病毒定点整合CAR-T平台ღ✿、通用型细胞平台ღ✿、增强型T细胞平台五大具有自主知识产权的技术平台ღ✿，拥有7000平米GMP中试基地及近100人的运营团队ღ✿，有力保障创新的研究成果能够快速转化与应用ღ✿。邦耀生物通过患者需求和临床反馈不断推动研发产品快速更新迭代尊龙凯时appღ✿，ღ✿。并秉持开放ღ✿、共享ღ✿、共赢的态度阿凡达3d版ღ✿，与全球创新生物医药生态链企业一起ღ✿，加快推进创新药物的转化与落地尊龙凯时人生就是博官方网站ღ✿，造福全球遗传疾病ღ✿、恶性肿瘤及自身免疫系统疾病等患者ღ✿！

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